Biotest erreicht bedeutenden Meilenstein in Phase-III Studie bei erworbenem Fibrinogenmangel

• Erfolgreiche Interimsanalyse mit 80% der auswertbaren Patienten
• Ursprünglich für Studie geplante Patientenzahl bestätigt
• Abschluss der Studie in 2023
• AdFIrst-Studie ist Grundlage für die Zulassung des humanen Fibrinogenkonzentrats BT524 von Biotest bei Patienten mit schweren Blutungen aufgrund von Fibrinogenmangel im Rahmen von größeren Operationen und Trauma

Biotest AG gibt heute bekannt, dass die letzte Interimsanalyse der Phase-III AdFIrst-Studie (Adjusted Fibrinogen Replacement Strategy) mit Fibrinogen, welches in Patienten mit erworbenem Fibrinogenmangel eingesetzt wird, erfolgreich war.

Die AdFIrst-Studie ist eine prospektive, randomisierte, aktiv-kontrollierte, multizentrische Phase III-Studie und untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit des humanen Fibrinogenkonzentrats BT524 von Biotest bei Patienten, die während einer geplanten Wirbelsäulen- oder Bauchoperation einen hohen Blutverlust aufweisen. Die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Fibrinogen werden in der AdFIrst-Studie im Vergleich zur Standardtherapie, bestehend aus Blutplasmapräparaten (gefrorenes Frischplasma und Kryopräzipitat), überprüft.

Ziel der finalen Zwischenanalyse war es zu überprüfen, ob die Studie ein positives Ergebnis erreichen kann und die endgültige Stichprobengröße zu bestätigen.

Die AdFIrst-Studie wird nun wie geplant ohne Änderungen bis zur vollständigen Rekrutierung von 200 auswertbaren Patienten fortgesetzt. Die Entscheidung folgt der Empfehlung eines unabhängigen Statistikers und basiert auf dem erfolgreichen Abschluss der geplanten finalen Zwischenanalyse, nachdem 160 behandelte Patienten auswertbar waren und analysiert wurden. Biotest erwartet den Abschluss der Rekrutierung im Jahr 2023.

Darüber hinaus empfahl ein unabhängiges Data Safety Monitoring Board im Dezember 2022, auf Grundlage der zu diesem Zeitpunkt verfügbaren Sicherheitsdaten, die Fortsetzung der Studie ohne weitere Anpassung.

"Wir sind ermutigt durch die Ergebnisse der letzten Zwischenanalyse der Phase III-Studie AdFIrst. Wir alle bei Biotest konzentrieren uns nun intensiv darauf, den letzten Teil der Patientenrekrutierung in der AdFIrst-Studie abzuschließen", sagte Heike Böhm, Director Clinical Strategy & Development der Biotest AG. "Wir freuen uns darauf, die Fibrinogen-Behandlung für eine große Patientengruppe verfügbar zu machen."

Weltweit gibt es nur zwei weitere, für den erworbenen Fibrinogenmangel zugelassene Fibrinogenkonzentrate, die jedoch nicht global verfügbar sind. Gegenüber dem angeborenen Fibrinogenmangel ist die Marktgröße für die Behandlung von erworbenem Fibrinogenmangel vielfach größer. Hierbei existiert ein weltweites Marktpotential von 400-800 Mio. USD. Insbesondere für den Markt in den USA besteht ein großes Entwicklungspotential, da sich die Therapie mit Fibrinogenkonzentrat erst langsam durchsetzt. Hier möchte Biotest als Teil der Grifols-Gruppe in Zukunft eine führende Rolle spielen.

Die Ergebnisse der beiden klinischen Studien von Biotest, der AdFIrst-Studie und der abgeschlossenen Phase I/III-Studie bei Patienten mit angeborenem Fibrinogenmangel, werden als Grundlage für die Zulassung des Fibrinogenkonzentrats BT524 für die Behandlung von Patienten mit angeborenem und erworbenem Fibrinogenmangel dienen. Biotest strebt die Marktzulassung in Europa und anschließend in den USA an.

Über Fibrinogen-Konzentrat von Biotest (BT524)

Der neu entwickelte Herstellungsprozess für das Fibrinogen-Konzentrat führt zu einem hochreinen Fibrinogen mit definierter Konzentration, hoher Virussicherheit und guter Löslichkeit.

Über die Studie Nr. 995

Die AdFIrst-Studie ist eine prospektive, aktiv-kontrollierte, multizentrische Phase III-Studie und untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit des Fibrinogen-Konzentrats BT524 in Patienten mit erworbenem Fibrinogenmangel. Patienten, die während einer geplanten Wirbelsäulen- oder Bauchoperation einen hohen Blutverlust aufweisen, werden im Verhältnis 1:1 zufällig auf die Behandlung mit BT524 oder FFP/ Kryopräzipitat verteilt. Für die Untersuchung der Wirksamkeit wird anschließend der weitere Blutverlust zwischen den beiden Behandlungen verglichen. Weitere Informationen zum Studiendesign finden sich unter www.clinicaltrialsregister.eu (EudraCT-Nummer: 2017-001163-20).

Über Fibrinogen und Fibrinogen-Mangel

Fibrinogen ist ein Gerinnungsfaktor, welcher bei gesunden Menschen in der Leber gebildet wird und nach Umwandlung in Fibrin eine Hauptkomponente des Wundverschlusses darstellt. Bei einem Mangel an körpereigenem Fibrinogen ist die Blutgerinnung deutlich eingeschränkt. Dies führt zu einer erhöhten Blutungsgefahr und verzögert die Zeit bis zur Blutstillung. Im Falle des angeborenen, schweren Fibrinogen-Mangels können Patienten selbst kein oder nur unzureichend funktionales Fibrinogen bilden. Diese Patienten sind auf die Gabe von externem Fibrinogen angewiesen.

Disclaimer

Dieses Dokument enthält zukunftsgerichtete Aussagen zur gesamtwirtschaftlichen Entwicklung sowie zur Geschäfts-, Ertrags-, Finanz- und Vermögenslage der Biotest AG und ihrer Tochtergesellschaften. Diese Aussagen beruhen auf den derzeitigen Plänen, Einschätzungen, Prognosen und Erwartungen des Unternehmens und unterliegen insofern Risiken und Unsicherheitsfaktoren, die dazu führen können, dass die tatsächliche wesentlich von der erwarteten Entwicklung abweicht. Die zukunftsgerichteten Aussagen haben nur zum Zeitpunkt der Veröffentlichung Gültigkeit. Biotest beabsichtigt nicht, die zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren und übernimmt dafür keine Verpflichtung.